As drogas inovadoras domésticas deprimidas finalmente esperam por um "tiro cardíaco": em 28 de fevereiro, hora local, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou a listagem da terapia car-t ciltacabtageno autoleucel (West daki orenza) da lendária Biologia (NASDAQ: legn) / Janssen para o tratamento do mieloma múltiplo recorrente / refratário.
Esta é a primeira terapia doméstica de células car-t aprovada pela FDA e a segunda droga inovadora doméstica a ir com sucesso para o mar após zebutinib de Baiji. Uma vez que a notícia foi divulgada, muitas pessoas na indústria expressaram sua alegria aos repórteres do Conselho de Ciência e Inovação diariamente. Algumas pessoas chamaram isso de um "marco", enquanto outras disseram que "quando a indústria está confusa, ela precisa de nova confiança" .
Em agosto de 2020, sidakiolensea foi incluído nas "drogas terapêuticas revolucionárias" na China. A biologia da lenda disse ainda ao repórter do conselho de ciência e inovação diário que empresas planejaram enviar o pedido de listagem de sidakiolensea na China . No entanto, a empresa não divulgou o horário específico.
Atualmente, a concorrência no mercado de drogas inovadoras da China é feroz, "ir para o mar" tornou-se uma escolha comum para as empresas. No entanto, o alto custo da pesquisa clínica no exterior e os diferentes requisitos de revisão dos departamentos reguladores de medicamentos em vários países tornam difícil ir para o mar. Não muito tempo atrás, Cinda bio (01801 HK), conhecido como um dos "quatro dragões" do PD-1 doméstico, submeteu seu novo medicamento autodesenvolvido cindilimab à FDA para listagem de novos medicamentos. Após cinco horas de discussão pelo grupo de especialistas, foi bloqueado para fora do mercado dos EUA com 14 votos contra e 1 voto a favor. Isso trouxe alguns impactos negativos para a indústria farmacêutica inovadora.
Portanto, se a criatura lendária sidakiolensy pode ir para o mar sem problemas atraiu a atenção da indústria; O produto foi finalmente aprovado pela FDA, o que sem dúvida aumentou muito a confiança da indústria.
dados clínicos mostram eficácia significativa
O CEO de uma empresa que fornece serviços de cro para empresas celulares analisou o repórter do conselho de ciência e inovação diariamente e disse que a razão pela qual sidakiolanza foi reconhecido pelo FDA está relacionada principalmente a dois pontos-chave: primeiro, o produto tem eficácia clínica significativa, o que se reflete nos dados de pesquisa clínica; Em segundo lugar, o produto atende às "necessidades clínicas não atendidas".
É relatado que atualmente, no mercado global, os produtos car-t que podem ser usados para tratar mieloma múltiplo recorrente / refratário são apenas abecma de Bristol Myers Squibb, que foi aprovado para listagem em agosto de 2021.
Os pacientes também precisam de mais opções. A partir dos dados da pesquisa, o sidakiolensai da lendária criatura é melhor que o abecma de Bristol Myers Squibb Em outras palavras, os pacientes não só têm mais opções de tratamento, mas também uma melhor escolha.
A aprovação do sidakiolensea baseia-se principalmente nos resultados de seu estudo clínico chave fase 1B / 2 cartitude-1, que é um ensaio clínico multicêntrico global, que abrange pacientes nos Estados Unidos, Japão, União Europeia e outras regiões. Os dados mostraram que a taxa de remissão total (ORR) de 97 doentes foi de 98%, 78% dos doentes alcançaram remissão completa estrita e a duração mediana da remissão (DOR) foi de 21,8 meses no seguimento mediano de 18 meses.
De acordo com os dados da investigação da abecma de Bristol Myers Squibb, a taxa de remissão total (ORR) de 128 doentes após uma única perfusão de abecma foi de 72%, e 28% dos doentes alcançaram uma remissão completa rigorosa. No seguimento médio e micro de 30 dias, a duração mediana da remissão foi de 19 meses.
Em geral, os dados de sidakiolan são melhores do que abecma Em particular, "em orr, sidakiolanze é quase 30 pontos maior do que abecma! No desenvolvimento de drogas, é muito difícil melhorar um ponto, que é muito raro." O CEO acima mencionado disse que, com as vantagens significativas dos dados clínicos e o número limitado de medicamentos disponíveis no mercado, é "razoável" para a FDA aprovar a listagem da sidakiolenza.
Por que o xindilimab produto PD-1 da biologia Xinda falhou?
A fonte acredita que não há analogia entre os dois: primeiro, cindilimab tem apenas dados clínicos chineses, mas não realizou ensaios clínicos multicêntricos globais, por isso não pode convencer os dados pela FDA; Em segundo lugar, um número de produtos PD-1 foram aprovados para listagem no mercado dos EUA, e a concorrência no mercado é relativamente suficiente. Não há significado substantivo para aprovar outro produto PD-1.
assumir a liderança em fazer avanços em alvos BCMA
Desta vez, a biologia lendária é um produto de terapia celular car-t aprovado pela FDA. Em termos de princípios básicos e métodos de tratamento, é semelhante ao yikaida, que foi aprovado para listagem na China e atraiu a atenção pública devido a 1,2 milhão injeções.
Na verdade, car-t é uma terapia celular relativamente madura. De acordo com dados divulgados em dezembro de 2021, naquela época, havia mais de 1200 ensaios clínicos car-t em todo o mundo. Espera-se que mais de 100 terapias car-t sejam aprovadas para listagem até 2035.
Sidakiolensa tem como alvo o antígeno de maturação de células B (BCMA).Algumas pessoas na indústria disseram ao repórter do Science and Innovation Board diariamente que este alvo recebeu pesquisa básica sólida na comunidade acadêmica, mas ainda é um novo alvo na comunidade industrial
Anteriormente, o alvo da indústria automóvel-t era CD19 As estatísticas mostram que, por volta de 2015, quase todas as empresas estrela no setor automóvel desenvolveram-se principalmente em torno da meta CD19.
O Dr. Fan Xiaohu, diretor científico e co-fundador da biologia lendária, disse uma vez em uma entrevista que a razão pela qual a biologia lendária não se reuniu com o CD19 e escolheu o BCMA para aprovação do projeto foi baseada principalmente em mecanismos científicos.
Relata-se que BCMA está relacionada com a proliferação de células de mieloma e é altamente expressa apenas em todas as células de mieloma múltiplo, mas não em outros tecidos normais (exceto plasmócitos), portanto, deve ser um alvo de alto potencial para o desenvolvimento de drogas de mieloma múltiplo.
"Naquela época, nenhuma equipe no mundo declarou publicamente que estava realizando pesquisa e desenvolvimento car-t visando BCMA, mas com base nas reais necessidades clínicas, na cognição formada pelos meus anos de acumulação acadêmica e no julgamento formado pela investigação e análise aprofundada da equipe, finalmente decidimos nos concentrar no desenvolvimento do carro-t BCMA", disse Xiaohu.
pode ser industrializado na China é o teste
A gigante farmacêutica Janssen também contribuiu para a rápida promoção clínica e o pedido bem sucedido de aprovação da FDA no mundo.
De acordo com dados públicos, já em 2017, a lendária biologia assinou um acordo de cooperação estratégica global com a empresa Janssen no sidaki Orense: no mercado chinês, os dois compartilharão as vendas na proporção de 70:30, e a lendária biologia receberá 70%; Os interesses estrangeiros são divididos em 50:50. Até agora, a Janssen pagou um adiantamento de US $ 350 milhões e um valor marco de US $ 300 milhões para a biologia lendária, e o valor marco potencial ainda é de cerca de US $ 1 bilhão.
Além disso, profissionais da indústria automotiva disseram ao repórter do Conselho de Ciência e Inovação diariamente que, depois de alcançar uma cooperação estratégica, Janssen deve participar do desenvolvimento clínico global de sidaki Orense.
o mercado global de tratamento do mieloma múltiplo foi basicamente monopolizado pela Janssen e Bristol Myers Squibb. Eles têm um grande número de recursos médicos de alta qualidade para o mieloma múltiplo e têm uma compreensão profunda da doença. Portanto, é o dobro do resultado com metade do esforço para assumir a liderança no desenvolvimento clínico global da sidakiorense por Janssen. " Esta pessoa disse que esta é também a razão pela qual a terapia car-t escolheu primeiro impactar o mercado dos EUA e não se candidatou à listagem na China.
"Car-t é um projeto sistemático. Além da pesquisa científica básica e da inovação alvo, o processo de produção é mais complexo. Além disso, os produtos car-t são altamente personalizados. Como garantir que cada lote de produtos à saída da fábrica pode atender a certos padrões de qualidade não é concluído em um curto espaço de tempo." A pessoa acima mencionada disse que o próximo passo é ver como biologia da lenda pode ser listada no mercado chinês e fornecer produção comercial com qualidade estável. .
De acordo com relatos da mídia, a lendária biologia e a Janssen anunciaram a adição de uma nova fábrica de terapia celular na Bélgica em 2021 para acelerar a produção e entrega de sidakiolensea.
Além disso, atualmente, sidakiolenza é aprovado apenas para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo recorrente / refratário que receberam anteriormente quatro ou mais tratamentos (incluindo inibidores do proteasoma, imunomoduladores e anticorpos monoclonais anti-CD38), pertence ao tratamento de linha final, e o espaço de mercado ainda é limitado. No futuro, se ele pode expandir para as indicações da linha de frente também determinará quantas vendas ele pode pegar.
