Principais pontos de investimento
Em 20 de junho, o centro de avaliação de medicamentos (CDE) da Administração Estadual de Alimentos e Medicamentos da China divulgou as diretrizes técnicas para a aplicabilidade de ensaios clínicos de braço único para apoiar a aplicação de medicamentos antitumorais no mercado (Projeto de Exposição). O Singlearmtrial (SAT) é bem-vindo pelas empresas farmacêuticas porque não cria um grupo de controle paralelo, tem ciclo de pesquisa curto e baixo custo, e pode reduzir significativamente o tempo de comercialização de novos medicamentos. No entanto, na ausência de um controle paralelo, o SAT introduzirá a interferência de fatores de viés como diferenças populacionais, diferenças nos avaliadores/métodos de avaliação, incerteza na correlação entre taxa de remissão e benefícios de sobrevida, e outros fatores em ensaios clínicos, o que leva a uma variedade de incertezas quando os resultados do SAT são utilizados como base para avaliação do benefício e risco. Portanto, com a mudança do padrão de P&D dos medicamentos e da prática clínica, as condições de aplicação dos medicamentos aprovados por sat devem ser rigorosamente aplicadas para garantir que o benefício do tratamento seja maior do que o risco causado pela incerteza do SAT, e para maximizar a relação benefício risco. Este princípio orientador explica o escopo de aplicação dos principais ensaios clínicos usando sat para apoiar a comercialização de medicamentos no futuro (este princípio orientador é aplicável a medicamentos terapêuticos anti-tumorais, e não abrange terapia celular e produtos de terapia gênica):
(1) não existe opção de tratamento eficaz para a população estudada;
(2) o mecanismo de ação da droga de teste era claro;
(3) Os dados relativos à eficácia do controlo externo das indicações são claros;
(4) a eficácia da droga de teste é excelente;
5) Risco de segurança controlável;
(6) tumor raro.
Além disso, os princípios orientadores técnicos também apontavam que a aplicação acima mencionada pode não abranger todos os casos. Deve salientar-se que as condições aplicáveis dos ensaios clínicos de braço único acima mencionados não são condições suficientes para que os ensaios clínicos-chave adotem o desenho de pesquisa de braço único, ou seja, sat pode ser aceito como um ensaio clínico chave que apoia a listagem se as condições acima não forem atendidas. Se é finalmente aceitável usar sat como uma pesquisa chave para apoiar o aplicativo de listagem requer uma avaliação abrangente da relação potencial benefício risco do medicamento teste na população alvo, bem como se o mecanismo de pesquisa de doenças e drogas e os resultados SAT podem formar uma cadeia de evidências, de modo que os resultados SAT são suficientes para prever / confirmar a eficácia dos medicamentos, de modo a determinar conjuntamente a racionalidade do uso sat como uma pesquisa chave. Além disso, o candidato é incentivado a se comunicar com a autoridade reguladora e discutir a racionalidade de tomar sat como a pesquisa chave com base nas doenças desenvolvidas, mecanismo de ação de medicamentos, dados de ensaios clínicos preliminares de exploração dos medicamentos a serem desenvolvidos, etc. Além disso, os princípios orientadores técnicos também explicam os problemas no desenvolvimento clínico, como explorar a estratégia de dosagem ideal, focar na qualidade da remissão, considerar a segurança, considerar a combinação de medicamentos, focar na aplicação do Independent Review Committee (IRC) e focar no diagnóstico concomitante.
Aconselhamento em matéria de investimento
Percebe-se que a intenção original dos princípios orientadores é clarificar a
Sat é usado para apoiar a compreensão científica da aplicabilidade da aplicação de marketing de medicamentos antitumorais, de modo a orientar as empresas a avaliar melhor se é adequado realizar sat como um estudo clínico chave para apoiar a aplicação de marketing subsequente após a conclusão da pesquisa inicial. Em uma era em que muitas doenças cancerígenas na China ainda não têm métodos eficazes de tratamento, sat fornece um canal verde para que muitos medicamentos antitumorais sejam rapidamente introduzidos no mercado. No entanto, com a abundância de medicamentos para tratamento do câncer na China, a política regulatória sobre a pesquisa e desenvolvimento de medicamentos inovadores é cada vez mais apertada. A avaliação do risco de benefício de medicamentos antitumorais inclui uma consideração abrangente da eficácia, segurança e incerteza dos resultados SAT. Depois disso, os objetivos e indicações do layout estão lotados, e o espaço de vida das empresas com lento progresso em P & D se tornará cada vez mais estreito. Sugerimos prestar atenção às empresas de desenvolvimento de medicamentos antitumorais com forte capacidade de promoção clínica e bom padrão de competição de trilha. Objetos relacionados: Yasheng pharmaceutical, Keji pharmaceutical, Jiangsu Hengrui Medicine Co.Ltd(600276) .
Aviso de risco
Risco de falha em I & D; Risco de flutuação da política, etc.
